美国Sarepta Therapeutics制药公司是一家专注于罕见疾病治疗的生物制药公司。该公司成立于1980年7月22日，在俄勒冈州注册成立，并在生物技术和制药领域具有显著的影响力。 　　Sarepta Therapeutics致力于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法以及其他基因治疗模式，为患者提供帮助。该公司应用其专有、高度差异化和创新技术，并与战略合作伙伴合作，成功开发了多个获批产品，主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。此外，该公司还在为包括杜氏、肢带型肌营养不良症和其他与神经肌肉和中枢神经系统相关的广泛疾病和紊乱开发潜在的候选治疗药物。 　　在研发方面，Sarepta Therapeutics具有独特的战略和平台。该公司利用专有的RNA靶向技术平台，开发新型药物产品，以解决广泛的疾病和关键的未满足医疗需求。其中，casimersen(SRP-4045)是该公司的一款重要候选药物，已向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交新药申请(NDA)，以寻求加速批准。这是一种磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMD)，适用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第45号外显子(skipping exon 45)治疗的DMD患者。 　　在财务方面，Sarepta Therapeutics的业绩表现一直备受关注。例如，JP Morgan维持该公司评级为增持，并给出了较高的目标价。公司发布的年报也显示，其营业收入和净利润均有所增长。 　　总的来说，Sarepta Therapeutics是一家在罕见疾病治疗领域具有显著影响力和创新能力的生物制药公司，其独特的研发战略和平台使其在该领域保持领先地位。